بیماری آتروفی نخاعی عضلانی (SMA) از بیماری های ژنتیک پیشرونده سیستم عصبی عضلانی است که در سال های اخیر درمان دارویی نوین جهت پیشگیری از پیشرفت بیماری در جهان مورد استفاده قرار گرفته است. در حال حاضر در کشور ما بیمارانی با سن کمتر از ده سال می‌توانند از پروژه درمان بهره‌مند شوند.

در حال حاضر دو دارویی که وضعیت ژنتیک بیمار را تغییر می‌دهد و می‌تواند پروتئین مورد نیاز این بیماران را تأمین کند بصورت خوراکی و تزریقی وجود دارد که از ماه گذشته داروی خوراکی و تزریقی بین بیماران توزیع شد.

این دارو در پنج تزریق اول هر دو هفته یکبار انجام می‌شود و ششمین تزریق به فاصله چهار ماه از آخرین تزریق انجام خواهد شد. در طول این مدت وضعیت بالینی بیمار پیگیری و پایش می شود.

میزان اثرگذاری دارو بر روی بیمار با سن بیمار رابطه معکوس دارد یعنی هرچه سن کمتر باشد بیمار پاسخ بهتری خواهد گرفت. البته بیماران SMA در هر مرحله‌ای دارو را دریافت کنند کیفیت زندگی آنها بهتر خواهد شد.

همگام با سایر کشورهای جهان این دارو در بیمارستان آموزشی درمانی بعثت با حمایت معاونت درمان دانشگاه مورد استفاده قرار می گیرد.